Eine besonders aggressive Form von Blutkrebs galt lange Zeit als kaum behandelbar, berichtet osteopathisch-leben.de unter Berufung auf nejm.org. In London haben Ärztinnen und Ärzte nun eine neue Gentherapie eingesetzt – mit Ergebnissen, die selbst Fachleute überraschen.
Wenn Chemotherapie und Stammzelltransplantation keine Wirkung mehr zeigen, bleiben Patientinnen und Patienten oft nur noch begrenzte Optionen. Genau in dieser Lage befanden sich zehn Betroffene – acht Kinder und zwei Erwachsene. Ein Ärzteteam in London entschied sich dennoch für einen neuen Ansatz, der direkt in das Erbgut eingreift. Bei den meisten der Behandelten zeigte die Therapie eine deutliche Wirkung.
Warum diese Leukämieform so schwer zu behandeln ist
Alle Patientinnen und Patienten litten an T-zell-akuter lymphoblastischer Leukämie (T-ALL). Dabei handelt es sich um eine seltene, besonders aggressive Form von Blutkrebs. Die T-Zellen, die normalerweise Krankheitserreger bekämpfen, werden selbst zu Krebszellen.
Die Erkrankung schreitet oft sehr schnell voran und spricht nicht immer auf herkömmliche Therapien an. Rund 20 Prozent der Fälle betreffen Kinder und Jugendliche. Das macht T-ALL zu einer der größten Herausforderungen in der pädiatrischen Onkologie.
Das Schicksal einer Jugendlichen, für die es keine Alternativen mehr gab
Eine der Patientinnen war die Britin Alyssa Tapley. Sie erkrankte im Alter von zwölf Jahren. Weder Chemotherapie noch eine Knochenmarktransplantation konnten den Krebs stoppen.
Die neue Gentherapie kam erst zum Einsatz, als alle anderen Möglichkeiten ausgeschöpft waren. Sie führte schließlich zu einer Remission und rettete der Jugendlichen das Leben. Die Ergebnisse der Behandlung wurden im Fachjournal The New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Wie die neue Gentherapie funktioniert – einfach erklärt
Im Zentrum der Behandlung steht das sogenannte Base Editing. Dabei werden einzelne Bausteine der DNA gezielt verändert, ohne den Erbgutstrang zu durchtrennen. Das ermöglicht sehr präzise Eingriffe und senkt das Risiko unerwünschter Nebenwirkungen.
Diese Technik wurde mit der CAR-T-Zell-Therapie kombiniert. Den Patientinnen und Patienten werden dabei lebende, genetisch veränderte Immunzellen verabreicht, die gezielt Krebszellen erkennen und zerstören. Da bei T-ALL die eigenen T-Zellen erkrankt sind, nutzten die Ärztinnen und Ärzte T-Zellen gesunder Spender.
Vor der Behandlung wurde das Immunsystem der Betroffenen vollständig ausgeschaltet. Anschließend ersetzte man es durch eine neu aufgebaute, genetisch programmierte Abwehr.
Welche Ergebnisse die Studie zeigt
Insgesamt nahmen elf schwerkranke Patientinnen und Patienten an der klinischen Studie teil. Bei neun von ihnen ging die Leukämie deutlich zurück oder verschwand ganz. Dadurch wurde eine anschließende Stammzelltransplantation möglich.
Nach Angaben der Forschenden sind sieben der Behandelten seit Monaten oder sogar Jahren krebsfrei. Für eine so aggressive Leukämieform gilt das als außergewöhnlicher Erfolg.
Warum die Therapie trotzdem große Risiken birgt
Die Behandlung ist für den Körper extrem belastend. Sie erfordert einen längeren Krankenhausaufenthalt, geht mit einem hohen Infektionsrisiko einher und zerstört das Immunsystem vollständig. In zwei Fällen kehrte die Erkrankung zurück, vermutlich weil sich Krebszellen der Therapie entziehen konnten.
Trotzdem sprechen Fachleute von einem medizinischen Durchbruch. „Vor wenigen Jahren hätte das noch wie Science-Fiction geklungen. Die Therapie ist komplex, aber wenn sie wirkt, dann sehr effektiv“, sagt Wasim Qasim vom University College London.
Die Ergebnisse geben vor allem jenen Hoffnung, für die es bislang keine wirksame Behandlung gab – und könnten den Umgang mit aggressiven Formen von Blutkrebs grundlegend verändern.
Weitere Details zum Ablauf und zu den medizinischen Hintergründen einer Lungentransplantation lesen Sie im Beitrag „Lungentransplantation bei Mette-Marit: Was über den Eingriff bekannt ist und wie er abläuft“.